百时美施贵宝中国宣布，其红细胞成熟剂Luspatercept（英文商品名Reblozyl；自拟中文通用名：注射用罗特西普；自拟中文商品名：利布洛泽）的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理并被授予优先审评资格，用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。

β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病[1]。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。患者目前依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命。

但现实中，中国重型β-地中海贫血治疗正面临多重困境。血源紧张、血制品供应不稳定，且长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险，这些都使得终身输血难以保障。广大患者对于创新药的需求迫在眉睫。

Luspatercept是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟。新基公司在与百时美施贵宝整合前，曾与Acceleron联合开发Luspatercept。

目前，Luspatercept已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者；并在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征（MDS）伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。

注：原文有删减