中国国家药监局（NMPA）药品注册进度查询结果最新公示，基石药业申报的RET抑制剂普拉替尼（pralsetinib）新药上市申请审评审批状态已更新为“审批完毕-待制证”，批准文号为：国药准字HJ20210018，这意味着该药已正式获批。公开资料显示，该药本次申请的适应症为既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

值得一提的是，普拉替尼的获批意义重大，它不仅标志着中国迎来了首个获批的RET抑制剂，也标志着基石药业迎来了首个商业化产品。

截图来源：NMPA官网

转染重排（RET）激活性融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素。据统计，约1%-2%的非小细胞肺癌患者和约10%-20%的甲状腺乳头状癌患者携带RET融合，约90%的晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者携带RET突变。此外，致癌的RET融合也在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌和其它癌症类型中以较低频率出现。因此，RET具有成为开发“不限癌种”疗法靶点的潜力。

普拉替尼是Blueprint Medicines开发的一款强效、高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的口服精准疗法，它能够特异性强力抑制驱动许多癌症类型的RET变异。2018年6月，基石药业通过合作获得了普拉替尼在大中华区的独家开发和商业化授权。

在美国，FDA已批准普拉替尼用于治疗转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

在中国，普拉替尼的上市申请于2020年8月被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评，拟用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者的治疗。

截图来源：CDE官网

根据公开资料，普拉替尼的这项上市申请是基于一项开放标签、多中心的全球性1/2期临床研究，该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。研究数据显示，普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，患者的总体缓解率（ORR）为56%，且安全性及耐受性良好，未出现与普拉替尼相关的不良事件导致的终止治疗或死亡。

2020年9月，普拉替尼已成功率先引入海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。本次获批意味着，普拉替尼将惠及更多的中国患者。

值得一提的是，基石药业早前已通过多种合作来加速普拉替尼在中国的商业化落地。2020年6月，燃石医学已与基石药业达成伴随诊断（CDx）战略合作，双方将携手开发和商业化普拉替尼在中国地区的CDx试剂，用于检测肿瘤患者的RET基因变异。2021年3月，基石药业还与国药控股签署战略合作协议，携手推进包括普拉替尼在内的两款癌症精准治疗药物在中国获批上市后的商业化进程。

值得注意的是，普拉替尼的作用机理决定了在RET融合阳性的NSCLC患者之外，它还有更多的治疗潜力，包括未经含铂化疗的RET融合阳性NSCLC、RET突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌患者等等。其中，普拉替尼用于RET突变阳性的晚期或转移性MTC患者系统性治疗的申请已于2020年12月被CDE纳入突破性治疗品种。

参考资料

[1]中国国家药监局（NMPA）官网. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwzhcx/index.html

[2]中国国家药监局药品审评中心（CDE）. From http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=20

[3]基石药业官网及公开新闻稿

来源：新浪医药。

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