文章来源：医药魔方Info

血友病是一种遗传性凝血功能异常的出血性疾病，按发病机制，分为血友病A及血友病B，其中血友病A约占总患病人数的85%^[1]。该类疾病的主要治疗方式为凝血因子替代治疗，且对于重度血友病患者，应进行规律、充分地预防治疗，以维持骨骼肌、关节功能，提高生活质量^[2]。

凝血因子VIII是血友病A的主要治疗药物，按来源分为血源性人凝血因子VIII（pdFVIII, plasma-derived FVIII）和重组人凝血因子VIII（rFVIII, recombinant FVIII），基于输入性感染等安全性方面的考虑，重组人凝血因子VIII在众多国家已成为治疗的首选^[3]。

过去，国内rVIII只能依赖进口，价格高昂，而且供应难以得到保障。最近随着国内生物制药企业的兴起，将彻底改变这种局面。

SCT800是神州细胞工程有限公司自主研发的rFVIII，2019年11月提交BLA（生物制品上市许可申请），将于近期获批上市。

2021年6月5日，SCT800关键性临床试验“Pharmacokinetic, efficacy and safety evaluation of B-domain-deleted recombinant FVIII (SCT800) for prophylactic treatment in adolescent and adult patients with severe haemophilia A”结果线上刊登于血友病疾病领域知名期刊——《Haemophilia》杂志。

该研究由神州细胞工程有限公司发起，中国医学科学院血液病医院杨仁池教授作为主要研究者的一项前瞻性、多中心、开放标签、单臂III期临床研究，目的是为了评估SCT800预防治疗青少年及成人重度血友病A患者的疗效及安全性，以及药代动力学特征。

12家国内临床试验机构参加了本研究，共入组73例既往接受过凝血因子VIII替代治疗（暴露日≥150天）的青少年及成人重度（FVIII:C<1%）血友病A患者，给药方案为SCT800预防治疗24周，给药剂量为25-50IU/kg，隔天一次或每周3次。预防治疗期间若发生突破性出血，给予SCT800按需治疗，剂量根据出血部位及严重程度而定。主要研究终点为年化出血率（ABR, Annualized Bleeding Rate）、突破性出血止血成功率以及抑制物发生率。

研究结果显示，SCT800预防治疗重度血友病A患者的ABR估算均值为2.82次（95%CI：2.01~3.96），年化关节出血率（AJBR, Annualized Joint Bleeding Rate）的估算均值为2.07次（95%CI：1.40~3.06）。其中43.8%的受试者治疗访视期间0出血。