2021年9月29日，致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics宣布，将推出新一代基因疗法公司Caritas Therapeutics，以解决罕见病患者的医疗需求。根据协议，Amicus基因疗法业务将与SPAC公司ARYA Sciences合并，构成上市公司Caritas Therapeutics，并预计获得4亿美元的起始投资。

Amicus公司是一家致力于研发罕见病创新疗法的生物医药公司。目前的基因疗法管线包括治疗法布里病（Fabry disease）、Batten病（CLN6，CLN3，和CLN8，Batten disease）、庞贝病（Pompe Disease）等罕见病的多个研发项目。该公司研发的migalastat已获得美国FDA的批准，用于治疗法布里病。

参考资料:

[1] Amicus Therapeutics and ARYA Sciences Acquisition Corp IV Announce Formation of a Next-Generation Genetic Medicine Company: “Caritas Therapeutics”. Retrieved September 29, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/29/2305173/15991/en/Amicus-Therapeutics-and-ARYA-Sciences-Acquisition-Corp-IV-Announce-Formation-of-a-Next-Generation-Genetic-Medicine-Company-Caritas-Therapeutics.html

（原文有删减）

来源：新浪医药。

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