mRNA、基因编辑、细胞疗法等新分子治疗有哪些最新进展

时间:2022-01-11 11:13:21   热度:37.1℃   作者:网络

今日,第40届JP摩根医疗健康大会(J.P. Morgan Healthcare Conference,JPM)在线上开幕,多家生物医药公司宣布在mRNA、基因编辑、细胞疗法等新分子治疗领域的布局、合作和进展。

辉瑞:进一步布局mRNA技术

图片来源:辉瑞官网

辉瑞(Pfizer)首席执行官Albert Bourla博士分享了该公司在mRNA技术布局方面的最新进展。辉瑞认为,mRNA具有为患者带来突破性疗法,解决未满足医疗需求的潜力。该公司上周已经扩展了与BioNTech的研发合作,开发针对带状疱疹的mRNA疫苗。

今日,辉瑞与致力于开发碱基编辑技术的Beam Therapeutics达成合作,联合开发基于体内碱基编辑的创新疗法,用于治疗肝脏、肌肉和中枢神经系统中的罕见遗传病。这些碱基编辑项目将利用Beam的体内递送技术,使用脂质纳米颗粒(LNP)和mRNA将碱基编辑系统递送到靶点组织。合作总金额可达13.5亿美元。

同时,辉瑞与Acuitas Therapeutics达成合作,利用Acuitas的LNP递送技术,用于高达10个疫苗或疗法研发项目。Acuitas经过临床验证的LNP已经在辉瑞和BioNTech联合开发的COVID-19疫苗中使用。

今天,辉瑞还与Codex DNA公司达成合作,利用其创新DNA合成技术,快速有效地合成高保真度的复杂基因。这一DNA合成技术可能将早期研究中生产候选mRNA疫苗的时间从几周缩短到几天。

辉瑞表示,这些合作将为该公司进一步扩展mRNA研发提供多种关键性赋能技术。

拜耳与Mammoth Biosciences合作开发创新基因编辑疗法

拜耳(Bayer)宣布与Mammoth Biosciences公司达成合作,利用其超小型的创新Cas酶(包括Cas14和Casɸ),开发创新体内基因编辑疗法。Mammoth将获得4000万美元的前期付款和潜在10亿美元的里程碑付款。

百时美施贵宝:布局同种异体细胞疗法

百时美施贵宝(BMS)公司在JPM大会上介绍了多项驱动未来增长的多项创新疗法,其中包括治疗肥厚型心肌病的mavacamten,选择性TYK2抑制剂deucravacitinib,LAG-3抗体relatlimab,下一代抗凝血药物milvexian,以及称为CELMoD的分子胶疗法iberdomide和CC-92480。

该公司在今天还宣布与Century Therapeutics公司达成数额可超过30亿美元的研发合作,共同开发基于诱导多能干细胞(iPSC)分化形成的同种异体细胞疗法,包括自然杀伤细胞疗法和T细胞疗法。

Moderna与Carisma合作开发体内生成的CAR-M疗法

Moderna公司今天宣布与Carisma Therapeutics公司达成研发合作,将共同发现、开发和推广在体内生成的嵌合抗原受体巨噬细胞(CAR-M)疗法。这一合作将结合Carisma公司的工程化巨噬细胞技术,和Moderna公司在mRNA和LNP技术上的专长,直接将编码嵌合抗原受体的mRNA递送到单核细胞和巨噬细胞中,为患者提供一种即用型个体化细胞疗法。

Allogene:FDA放行所有AlloCAR-T疗法临床试验

Allogene Therapeutics公司今日宣布,FDA已经放行该公司所有AlloCAR-T疗法的临床试验。此前,因为在该公司的在研同种异体疗法ALLO-501A治疗的一名患者中发现染色体异常,FDA暂停了该公司的临床试验。

进一步研究发现,这名患者中发现的染色体异常与Allogene制造过程中使用的TALEN基因编辑无关,并且没有显著临床意义。这一染色体异常也没有在该公司的任何AlloCAR-T疗法产品中发现,使用同一批次的ALLO-501A细胞治疗的其它患者中也未发现这一染色体异常。

武田再度布局γδ T细胞疗法

去年10月,武田(Takeda)宣布收购GammaDelta公司,获得γδ T细胞疗法平台。今日,武田再度布局γδ T细胞疗法,宣布收购Adaptate Biotherapeutics公司,获得该公司基于抗体的γδ T结合器项目。这些在研疗法可以调节不同Vδ1型γδ T细胞的功能,它们的设计能够让这些结合器在肿瘤所在位点特异性调节γδ T细胞介导的免疫反应,而避免对健康细胞造成伤害。

来源:新浪医药。

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