今日，n-Lorem基金会宣布，与哥伦比亚大学Irving医学中心达成首个卓越合作伙伴（Partner in Excellence）合作。联合促进反义寡核苷酸（ASO）疗法的开发，增进对超级罕见疾病患者的理解并且改善他们的诊疗。

与具有罕见病临床和科研专长的世界级研究机构合作是n-Lorem基金会治疗超级罕见病患者策略的重要一环。非盈利的n-Lorem基金会旨在利用ASO技术，发现和提供在研ASO疗法，无偿治疗超级罕见病患者（全球患者人数1~30个）。很多罕见病是由于基因突变造成的，ASO疗法可以通过与特定RNA结合，防止有毒蛋白的表达，或者改变mRNA的剪接，生成具有功能的蛋白。

n-Lorem的卓越合作伙伴项目联合医生科学家、世界级的研究所和n-Lorem的力量，共同向为超级罕见病患者提供最高质量医疗护理的目标而努力。通过采用个体化的开发策略，n-Lorem可以为每个患者开发优化的ASO药物。参与卓越合作伙伴项目的合作者对这一策略至关重要，他们将提供患者的基因和表型表征，评估ASO技术的可行性，向n-Lorem提交治疗方案的申请，收集患者疾病自然历史数据等等。通过这一项目，n-Lorem将在个体化ASO疗法开发过程中的每一步为研究所里的科研人员提供支持。

“超级罕见病患者可能是世界上唯一患有这种遗传病的患者。今天，n-Lorem和我们的卓越合作伙伴有能力满足这些患者的需求，从一个一个患者做起。” n-Lorem基金会联合创始人兼首席执行官Stanley T. Crooke博士说，“我很高兴公布首批卓越合作伙伴，将与Wendy Chung和Neil Shneider博士密切合作，支持开发ASO疗法治疗他们的一些患者。”

参考资料：

[1] n-Lorem Foundation Introduces First ‘Partner in Excellence’ to Support and Accelerate the Treatment of Nano-rare Patients. Retrieved June 14, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220614005265/en/n-Lorem-Foundation-Introduces-First-%E2%80%98Partner-in-Excellence%E2%80%99-to-Support-and-Accelerate-the-Treatment-of-Nano-rare-Patients

原标题：为唯一的患者开发药物，哥伦比亚大学与n-Lorem达成合作

来源：新浪医药。

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