有研究表明，一些改变病情的疗法（DMTs）已被证明可以减少多发性硬化症（MS）患者的疾病活动。然而，长期的疾病缓解仍然难以实现，已获批准的疗法在防止长期残疾进展方面没有表现出一致的效果。尽管进行了治疗，超过一半的复发型多发性硬化症患者在10年内会累积残疾。复发和MRI炎症活动的早期消退对10年后的神经系统结果影响不大，这使人们对短期结果在评估治疗对残疾进展的长期影响方面的效用产生怀疑。

疾病控制对侵袭性多发性硬化症尤其重要，其特点是加速了不可逆转的残疾的累积。强化免疫抑制，然后进行自体造血干细胞移植（aHSCT）已被广泛探索，作为治疗侵袭性多发性硬化症的策略。

自体造血干细胞移植在多发性硬化症中的原理是消除自我反应的细胞克隆，并通过免疫系统的深度更新来诱导自我耐受。到目前为止，造血干细胞移植后的结果评估仅限于短期随访，而且造血干细胞移植是否能够诱导长期无药的疾病缓解还不清楚。

最大的基于登记系统的多发性硬化症造血干细胞移植的研究报告指出，几乎一半的移植患者在随后的5年内仍然没有神经系统的进展。在此背景下，自1996年以来，意大利已将造血干细胞移植广泛用于治疗多发性硬化症。

为了确定造血干细胞移植是否能够防止长期的残疾恶化，意大利University of Genoa的Giacomo Boffa等人，分析了在意大利接受造血干细胞移植治疗多发性硬化症的大队列患者的结果。

他们纳入210名患者（复发缓解型[RR]MS 122人[58%]）。基线EDSS评分中位数为6（1-9）；平均随访时间为6.2（±5.0）年。

在RRMS患者中，5年的无残疾恶化生存率为85.5%，10年为71.3%。在进行性MS患者中，5年和10年的无残疾恶化生存率分别为71.0%和57.2%。

在RRMS患者中，HSCT后EDSS明显降低（P=0.001；平均EDSS每年变化-0.09[95%CI-0.15%至-0.04%]）。

在RRMS患者中，使用BCNU+依托泊苷+Ara-C+美法仑（BEAM）+抗胸腺细胞球蛋白（ATG）调理方案与无疾病活动证据3次失败的风险降低独立相关（危险比0.27[95% CI 0.14-0.50]，p < 0.001）。

三名患者在aHSCT后100天内死亡（1.4%）；2007年后移植的患者没有发生死亡。

这个研究的主要意义在于，发现了aHSCT可防止大多数患者的残疾恶化，并使RRMS患者的残疾得到持久改善。BEAM+ATG调理方案与抑制临床复发和炎症活动有关。

原文出处：

Long-term Clinical Outcomes of Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Multiple Sclerosis
Giacomo Boffa, Luca Massacesi, Matilde Inglese, et al.
Neurology Feb 2021, 96 (8) e1215-e1226; DOI: 10.1212/WNL.0000000000011461