COG AALL0434方案评估了新诊断的小儿T细胞淋巴细胞瘤（T-LL）患者使用基于Capizzi的甲氨蝶呤/培根酶（C-MTX）的多药化疗的安全性和有效性，并获得了在高风险患者中使用奈拉滨的初步数据。研究结果已发表于 J Clin Oncol。

该试验招募了299名患者，年龄为1-31岁。高风险（HR）患者在诊断时骨髓中的最小可检测疾病（MDD）≥1%，或之前接受过类固醇治疗。诱导失败被定义为在4周的诱导结束时未能获得部分反应（PR）。所有患者都接受了增强型柏林-法兰克福-明斯特（ABFM）C-MTX治疗方案。HR患者被随机分配接受或不接受纳入ABFM的6个5天疗程的奈拉滨。诱导失败的患者被非随机地分配到ABFM C-MTX联合奈拉宾。没有患者接受预防性颅内放射治疗；排除患有CNS3疾病的患者（CSF白细胞≥5/μL且有细胞或颅神经麻痹，脑/眼受累，或下丘脑综合征）。

 

结果显示，诱导结束时，98.8%的可评估参与者至少有一个PR。4年无事件生存率（EFS）和总生存率（OS）为84.7%±2.3%和89.0%±2.0%。诱导结束后的4年无病生存（DFS）为85.9%±2.6%。HR组和标准风险组之间（P=0.29）或通过治疗方案（P=0.55）未观察到DFS存在差异。疾病分期、肿瘤反应和诊断时的MDD并没有显示出导致EFS差异的阈值。奈拉滨对HR患者没有显示出优势。只有4名患者出现中枢神经系统复发。

总之，COG AALL0434是有史以来对新诊断的T-LL患者进行的最大的试验之一，获得了良好的效果。COG ABFM方案加上C-MTX提供了极好的EFS和OS，且不需要颅内放射。

 

原始出处：

 

Robert J Hayashi, et al., Successful Outcomes of Newly Diagnosed T Lymphoblastic Lymphoma: Results From Children's Oncology Group AALL0434. J Clin Oncol. 2020 Sep 10;38(26):3062-3070. doi: 10.1200/JCO.20.00531.