斑秃(AA)是一种无瘢痕的自身免疫性脱发。先前的GWAS显示再生障碍性贫血患者CTLA4基因位点有很强的遗传易感性。CTLA4是一种免疫检查点受体，已成为控制癌症和自身免疫免疫反应的临床重要靶点。Abatacept（阿巴塞普）是一种CTLA4Ig共刺激调节剂，可减弱T细胞的激活，并已被FDA批准用于类风湿性关节炎。该文对15例中、重度斑片型AA、全面性秃发(AT)和全面性秃发(AU)患者进行了阿巴塞普(每日125 mg SC，24周)的临床试验，以评估临床和免疫病理反应。

在治疗结束时，受试者A-01经历了显著的毛发再生，并根据脱发工具(SALT)的严重程度评分评估，在第18周达到了主要节点，即毛发再生超过基线的50%。A-01治疗进行到第24周时有91%的毛发再生，并在第36周实现了完全的头皮毛发再生。而且停止治疗后效果也是持久的，在36周的治疗结束后的随访中，头发的再生保持不变。另外4名受试者(A-02，A-03，A-06，A-11)在24周时显示中度(~15-25%)毛发再生；4名患者表现出较低但明显的反应(~3-10%)(A-08，A-10，A-13，A15)；其余4名AT/AU受试者(A-04，A-05，A-07，A-12)无反应。在研究期间，A-12从斑片状的AA发展到AT。值得注意的是，一位AT患者(A-09)显示眉毛再生，但头皮上没有。

在开始、4周、12周和24周获得的头皮活检的RNA-SEQ基因表达谱显示，在治疗12-24周后，AA炎症基因正常化，分子水平有显著差异。虽然该研究受到病例数量和AA自发改善的影响。在这位患者身上观察到的强健和安全的持久反应表明，阿巴塔塞普作为单一药物或作为联合方案的一部分，可能对部分AA患者有用。

 

文献来源：Mackay-Wiggan J,  Sallee BN,  Wang EHC，An open-label study evaluating the efficacy of abatacept in alopecia areata.J Am Acad Dermatol 2021 Mar;84(3)