诺华制药公司今天宣布，美国食品和药品监督管理局 (FDA) 批准Scemblix ® (asciminib) 用于治疗慢性粒细胞白血病 (CML)。根据 24 周时的主要分子反应 (MMR) 率，FDA 加速批准 Scemblix 用于既往接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗的费城染色体阳性 CML 慢性期 (Ph+ CML-CP) 成人患者，并批准用于具有 T315I 突变的 Ph+ CML-CP 成人患者。Scemblix 也被称为 STAMP 抑制剂，正在针对 CML-CP 的多个治疗线进行研究，包括评估 Scemblix 作为一线治疗的 ASC4FIRST III 期研究。

对于许多患者来说，当前的 CML 治疗可能会受到不耐受或耐药性的限制，并且连续使用可用的 TKI 与失败率增加有关。在对接受过两种先前 TKI 治疗的 CML 患者的分析中，大约 55% 的患者报告对先前的治疗不耐受。此外，在二线环境中的汇总分析显示，高达 70% 的患者在随访的两年内无法达到主要分子反应 (MMR)。此外，发生 T315I 突变的患者对大多数可用的 TKI 具有抗性，使他们的疾病进展风险增加。

Scemblix为慢性粒细胞白血病 (CML) 患者提供了急需且期待已久的新选择，这些患者在之前至少接受过两种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗后出现不耐受或反应不足。

在关键的III期 ASCEMBL 试验中，Scemblix 在 24 周时与 Bosulif（博舒替尼）（25% 对 13%）相比，在主要分子反应 (MMR) 率方面表现出显著且具有临床意义的优势，并且由于副作用而导致的停药率较低（7% 对 25%）。

纪念斯隆凯特琳癌症中心的血液学家和骨髓增殖性肿瘤项目负责人 Michael J. Mauro 博士表示：“当目前可用的治疗方法使患者失败、治疗副作用无法耐受，或有时两者兼有时，CML可能难以治疗。将 Scemblix 添加到 CML 治疗领域为我们提供了一种对抗这种血癌的新方法”。

 

原始出处：

https://www.firstwordpharma.com/node/1875720?tsid=4