糖皮质激素治疗是免疫性血小板减少症(ITP)患者的标准初始治疗方法。尽管最初的缓解率为60-80%，但只有30-50%的成年人在停药后有持续的反应。二线选择是脾切除术、血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)、利妥昔单抗和静脉注射免疫球蛋白。三线治疗包括混合的免疫抑制药物（如硫唑嘌呤、环孢素等）。

最近，国际指南提出了一种治疗算法，将TPO-RAs和脾切除术分别确定为二线和三线，确认脾切除术仅在紧急情况下作为二线选择。

国外一个研究团队提出了一项单中心观察性回顾性研究，作为二线治疗的方法。自2003年以来，他们评估了48例成人原发性慢性ITP患者。48例患者中有44例接受了糖皮质激素的一线治疗。22例（61%）患者需要二线治疗：18例接受埃特罗巴，3个疗程的类固醇，1例患者接受脾切除术。每个患者在开始切除或接受脾切除术前都接受了骨髓检查。

 

结果提示艾曲波帕的总有效率率为94%，CR率为76%，PR为23%；只有1例患者无反应，接受脾切除术，随后接受利妥昔单抗、罗米plostim和环孢素治疗获得CR。1例患者在开始TPO-RA约一个月后出现自身免疫性全血细胞减少，除埃尔龙巴格外，还接受类固醇和利妥昔单抗治疗，血计数改善。中位随访时间为21,1个月(范围为0,4,64,7个月)，16例患者(89%)仍在治疗中维持应答。安全性方面，胃肠道不良反应少见，级别低;只有一名患者在几周后因头晕而停止使用艾曲波帕。1例患者深静脉血栓复发，无大出血并发症。

综上所述，这次的真实世界单中心实验证实了艾曲波帕作为二线治疗慢性ITP患者的有效性和安全性。

 

原始出处：

Gardellini A,Guidotti F,Feltri M,et al.Eltrombopag as second line treatment in patients with primary immune thrombocytopenia: A single center real life experience.[J].Blood Cells Mol Dis,1970,:102620.