系统性硬化症（SSc）是一种复杂的风湿病，特征是纤维化、血管病变和自身免疫。SSc患者在疾病的任何阶段都面临肺动脉高压（PH）发展的高风险。早期检测肺血管疾病（PVD），在血流动力学严重受损之前进行干预，可以改善患者的生存率。尽管过去几十年中，SSc相关肺动脉高压（PAH）患者的生存率有所提高，但其死亡率仍然较高。2022年ESC/ERS指南旨在更早期识别PAH患者。然而，对于早期PVD阶段是否应进行PAH靶向治疗仍存在争议。

EDITA试验评估了ambrisentan对SSc患者轻度PVD的血流动力学影响，特别是对平均肺动脉压（mPAP）的影响。研究发现ambrisentan显著降低了肺血管阻力（PVR），但对mPAP无显著影响。本研究旨在评估长期开放标签治疗ambrisentan对预防PAH发展的效果。

EDITA-ON为单中心、回顾性队列研究，纳入了参与EDITA试验并进行定期随访的SSc患者。确诊符合美国风湿病学会/欧洲风湿病学联盟标准。研究中患者接受了常规随访，包括临床检查、超声心动图、实验室检测、运动和血流动力学参数分析。主要终点是评估持续治疗ambrisentan是否能预防PAH的发展。患者被分为两组：一组接受ambrisentan治疗，另一组未接受PAH治疗。数据统计分析采用IBM SPSS V27.0软件进行，P值<0.05被认为具有统计学意义。

研究结果

在EDITA研究中共有38名SSc患者，4名失访，最终34名患者（平均年龄55±11岁，82.1%女性）纳入EDITA-ON研究。平均随访时间为2.59±1.47年，期间29名患者接受了右心导管检查。接受ambrisentan治疗的患者mPAP显著改善（-1.53±2.53 mmHg），而未接受治疗的患者mPAP增加（1.91±2.98 mmHg），差异具有统计学意义（P=0.003）。在未接受PAH治疗的患者中，6/12发展为PAH，而接受ambrisentan治疗的患者中仅1/17发展为PAH（P<0.0001）。

此外，接受ambrisentan治疗的患者NTproBNP水平显著降低（P=0.032），而其他临床参数在两组之间无显著差异。最终随访时，未接受治疗的患者中有50%（6/12）符合新指南定义的PAH，而接受ambrisentan治疗的患者中仅6%（1/17）符合PAH定义。

长期随访期间平均肺动脉压的变化

本研究结果表明，对于SSc相关轻度PVD患者，持续治疗ambrisentan可显著减少PAH的发展和mPAP的恶化。这表明早期治疗和密切随访对这一高风险人群可能具有重要的临床益处。尽管本研究具有回顾性、单中心和样本量小的局限性，但结果为早期干预和长期治疗ambrisentan提供了有力的支持。

原始出处：

Effect of ambrisentan in patients with systemic sclerosis and mild pulmonary arterial hypertension: long-term follow-up data from EDITA study. Arthritis Res Ther 26, 136 (2024). https://doi.org/10.1186/s13075-024-03363-0