作者： 张言

约半个世纪前，Friedmann和Roblin提出了通过引入功能性基因拷贝来治疗遗传性基因功能障碍疾病的想法。如今，基于该想法全球已有420款正在研发的核酸药物，其中14款药品已成功上市。核酸药物的适应症也在不断扩展，从最开始的罕见病到肿瘤、心血管、眼科等热门领域，核酸药物成为继小分子和抗体后的新一代治疗方法。