基底细胞癌（BCC）是一种好发于日光照晒的头、面、颈部或手背等处癌症，多见于老年人。开始是一个皮肤色到暗褐色浸润的小结节，较典型者为蜡样、半透明状结节，有高起卷曲的边缘。中央开始破溃，结黑色坏死性痂，中心坏死向深部组织扩展蔓延，呈大片状侵袭性坏死，可以深达软组织和骨组织。

研究表明，基底细胞癌可能是由于Hedgehog（Hh）信号通路异常激活导致来自多个表皮间室的细胞不受控制的增殖引起的。

Vismodegib，是Hh信号通路的小分子抑制剂，已获批用于治疗不能采用手术或放射治疗的局部晚期（la）的BCC患者或有症状的转移性（m）的BCC患者。

本研究是一项非干预性的试验，目的是在德国的临床日常实践中，评估Vismodegib治疗laBCC的有效性，重点关注缓解持续时间（DOR）以及Vismodegib的安全性和利用率。

所有在2013年8月02日-2016年3月31日期间至少接受了一剂Vismodegib治疗的符合要求的患者被纳入了本次分析。主要疗效变量是DOR。

缓解持续时间

2015年9月2019年3月期间，在德国的26个医疗中心共观察了66位患者。客观缓解率（ORR）为74.2%，疾病控制率（DCR）为90.9%。中位DOR为15.9个月（95%CI 9.2-25.7）。中位无进展存活期（PFS）为19.1个月，从开始治疗到病情缓解的中位时间（TTR）为2.7个月。

63位（95.5%）患者共报告了340例不良事件，但没有新的安全性问题出现。

总之，该研究展示了Vismodegib用于laBCC患者的疗效和安全性，证实了关键性试验结果可转化为常规临床实践的可移植性。

原始出处：

Gutzmer R,Schulze H-J,Hauschild A et al. Effectiveness, safety and utilization of vismodegib in locally advanced basal cell carcinoma under real world conditions in Germany - the non-interventional study NIELS. J Eur Acad Dermatol Venereol, 2021, https://doi.org/10.1111/jdv.17332