日前，JCR Pharmaceuticals公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已经批准Izcargo（pabinafusp alfa）上市，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又名亨特综合征）。Izcargo是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法。新闻稿指出，这是世界上首款获得监管机构批准，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法。

MPS II患者由于基因变异，导致关键性代谢蛋白酶的缺陷或者缺失，引起有毒代谢产物在溶酶体中的积累。很多患者在中枢神经系统（CNS）出现严重症状，导致患者的神经认知发育不良，影响他们的独立性和生活质量。传统的酶替代疗法虽然能够缓解患者在身体其它部位的症状，但是由于分子量太大，无法穿越保护大脑的血脑屏障，因此未能有效解决患者的中枢神经系统症状。

Izcargo是一种重组融合蛋白，它将IDS蛋白酶与靶向人类转铁蛋白（transferrin）受体的抗体融合在一起，利用转铁蛋白受体介导的转胞吞作用帮助穿越血脑屏障，从而提高Izcargo在大脑中的水平。

日本厚生劳动省对Izcargo的批准是基于临床前和临床期研究的综合证据。在日本进行的一项2/3期临床试验中，所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善，达到试验的主要终点。这项试验同时确认28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。

注：原文有删减

参考资料：

[1] JCR Pharmaceuticals Announces Approval of IZCARGO® (Pabinafusp Alfa) for Treatment of MPS II (Hunter Syndrome) in Japan. Retrieved April 13, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210323005577/en/JCR-Pharmaceuticals-Announces-Approval-of-IZCARGO%C2%AE-Pabinafusp-Alfa-for-Treatment-of-MPS-II-Hunter-Syndrome-in-Japan

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