文|医药观澜

8月9日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，再鼎医药1.75亿美元引进的efgartigimod注射液，已启动一项在原发免疫性血小板减少症（ITP）患者中进行的3期、多中心、开放性、长期研究。这是一款靶向FcRn的潜在“first-in-class”疗法，已于2021年1月在美国提交上市申请用于治疗全身型重症肌无力。

截图来源：Chinadrugtrials

Efgartigimod是argenx公司开发的一款靶向FcRn的在研抗体片段，旨在减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体并阻断IgG循环。FcRn在全身中都有广泛表达，在阻止IgG抗体的降解过程中起着核心作用。Efgartigimod可与FcRn结合，通过阻断FcRn可降低IgG抗体表达水平，进而治疗多种已知由致病IgG抗体驱动导致的自身免疫性疾病。

2021年1月，再鼎医药发布新闻稿称，将以总计1.75亿美元的合作付款获得argenx公司在研新药efgartigimod在大中华区的独家开发和商业化权利。

此次在中国启动的是一项在ITP成人患者中评价 efgartigimod（ARGX-113）PH20 皮下给药的安全性和有效性的3期、多中心、开放性、长期研究。研究主要终点指标为安全性指标，包括：1）不良事件（AE）、特别关注的不良事件（AESI）和严重不良事件（SAE）的发生率、频率和严重程度；2）生命体征、心电图（ECG）和实验室安全性评价。这项研究的主要研究者（PI）为中国医学科学院血液病医院主任医师杨仁池教授，计划在中国境内入组24人，在国际范围入组156人。

免疫性血小板减少症是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病。在ITP患者中，免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板，它们在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。ITP常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加，可能导致严重的并发症甚至死亡。

对于这类患者而言，虽然没有治愈方法，但血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）通常被用来有效地管理疾病。然而，诸如每周皮下给药，潜在的肝脏毒性和食物限制等因素，可能会成为TPO-RA有效治疗的重要障碍。

希望efgartigimod在中国的临床研究中进展顺利，并早日获批上市，为更多原发免疫性血小板减少症患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国药物临床试验登记与信息公示平台. Retrieved July 29，2021, from http://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlistdetail.dhtml

[2]再鼎医药和argenx 宣布就efgartigimod达成大中华区独家授权合作 .Retrieved Jan 7，2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/ZAQBwaOw50NHv-wNbu_vwQ

来源：新浪医药。

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