根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示信息，截止8月11日，已经有70项（按受理号统计）药品上市申请在今年被正式纳入优先审评（不含拟优先审评药品）。根据受理号类别和适应症申报信息，这些申请中有21项为进口抗癌药的上市申请，涉及15款药物，其中有四款新药已在今年获批。本文将分享其余11款有望加速在中国获批的进口抗癌药基本信息，仅供读者参阅（按公示日期先后排序）。

截图来源：CDE官网

1、Karyopharm Therapeutics/德琪医药：ATG-010片

作用机制：选择性核输出抑制剂

适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤

塞利尼索（selinexor，ATG-010）是由Karyopharm Therapeutics公司研发的一款口服型选择性核输出抑制剂（SINE）化合物，已在美国获FDA批准治疗多种适应症，涵盖多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤。德琪医药拥有该药在包括大中华区、韩国等多个亚太市场的独家开发和商业化权利。2021年1月，CDE受理了塞利尼索的新药上市申请，并在2021年2月将其纳入优先审评。

根据CDE公示，该申请针对适应症为：与地塞米松联用，治疗既往接受过治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂以及一种抗CD38单抗难治的复发或难治性多发性骨髓瘤。根据塞利尼索在美国获批时的数据，它与地塞米松联用在治疗83名复发/难治性多发性骨髓瘤患者中取得了良好的疗效：在这些高度难治的患者中，组合疗法达到25.3%的总缓解率，缓解持续时间为3.8个月。

2、安进（Amgen）/百济神州：注射用贝林妥欧单抗

作用机制：CD19/CD3双特异性T细胞接合器

适应症：成人及儿童复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病

贝林妥欧单抗（blinatumomab）是安进开发的一款靶向CD19和CD3的双特异性T细胞接合器（BiTE），百济神州获得了该药在中国的商业化权益。它的一端可与B细胞表面表达的CD19抗原相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体相结合，这样可以将T细胞募集到癌细胞附近，促进它们对癌细胞的杀伤。此前，该药已在中国获批用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。2021年3月，CDE受理了贝林妥欧单抗的新适应症上市申请，并将其纳入优先审评。

根据CDE公示，该申请针对适应症为：用于治疗成人及儿童复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病。一项3期临床数据显示，贝林妥欧单抗治疗高危首次复发B细胞ALL儿童患者疗效显著。在中位随访时间为22.4个月时，治疗组有69%患者维持无事件生存（vs 43%）；在基线时微小残留病（MRD）阳性患者中，治疗组有93%达到MRD阴性缓解（vs 24%）；此外，治疗组患者36个月时的总生存率估计为81.1％（vs 55.8％）。

3、拜耳（Bayer）：copanlisib 注射用冻干制剂

作用机制：PI3K抑制剂

适应症：复发或难治性滤泡性淋巴瘤

Copanlisib是一款PI3K抑制剂，能诱导肿瘤细胞死亡，并抑制原发性恶性B细胞的增殖，进而达到控制淋巴瘤的病情发展的目的。该药已于2017年9月获得了美国FDA加速批准用于复发性滤泡性淋巴瘤（FL）。2021年3月，CDE受理了copanlisib 注射用冻干制剂的新适应症上市申请，并将其纳入优先审评。

根据CDE公示，该申请针对适应症为：适用于治疗既往至少接受过两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。一项单臂临床试验结果显示，在此前已经接受了至少两次治疗但病情依然出现复发的的复发性滤泡性淋巴瘤中，接受copanlisib治疗的患者客观缓解率（ORR）达到了59%，为患者的生活带来了显著改善。

4、石药集团：度恩西布胶囊

作用机制：PI3K-δ和PI3K-γ双重抑制剂

适应症：复发或难治性滤泡性淋巴瘤

度恩西布胶囊（duvelisib）是一款PI3K-δ和PI3K-γ双重抑制剂，这两种蛋白激酶帮助支持癌变B细胞的生存和增长。石药集团拥有该产品在大中华区开发及商业化的独家许可权。此前，该药已在美国获批用于复发/难治性慢性淋巴性白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者，以及至少接受过两次前期疗法的复发/难治性滤泡性淋巴瘤成年患者。2020年4月，CDE受理了度恩西布胶囊的新适应症上市申请，并将其纳入优先审评。

根据CDE公示，该申请针对适应症为：适用于治疗既往至少经过两次系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤。在一项单臂多中心2期临床试验中，83名对rituximab和化疗或放疗产生抗性的FL患者接受了度恩西布的治疗，ORR达到42%，其中41%的患者为部分缓解，1名患者为完全缓解。在获得缓解的患者中，43%的患者缓解期超过6个月，17%的患者缓解期超过12个月。

5、云顶新耀：注射用戈沙妥组单抗

作用机制：靶向TROP-2的抗体偶联药物

适应症：转移性三阴性乳腺癌

戈沙妥组单抗（sacituzumab govitecan-hziy）是一款将靶向TROP-2的抗体与化疗药物伊利替康的活性代谢物SN-38连接构成的抗体偶联药物（ADC）。云顶新耀拥有其所有癌症适应症在大中华区、韩国和部分东南亚国家的研发、注册和商业化独家权利。戈沙妥组单抗是全球首款获得监管机构批准的靶向TROP-2的ADC，已在美国获批治疗三阴性乳腺癌、尿路上皮癌。2020年5月，CDE受理了注射用戈沙妥组单抗的新适应症上市申请，并将其纳入优先审评。

根据CDE公示，该申请针对适应症为：用于治疗接受过至少2线既往治疗的转移性三阴性乳腺癌成人患者。在一项名为ASCENT的3期临床试验中，戈沙妥组单抗用于经治三阴性乳腺癌成人患者，中位总生存期（OS）达到11.8个月（vs 化疗组6.9个月），与化疗组相比，将患者死亡风险降低了49%。此外，戈沙妥组单抗组还将患者的疾病进展或死亡风险降低了57%。

6、武田（Takeda）：mobocertinib胶囊

作用机制：酪氨酸激酶抑制剂（TKI）

适应症：非小细胞肺癌（NSCLC）

公开资料显示，mobocertinib是一种强效口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，其设计旨在选择性靶向表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变。2021年5月，该药的上市申请被CDE纳入优先审评，拟开发用于治疗既往接受过化疗且携带EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。

Mobocertinib治疗EGFR外显子20插入阳性NSCLC患者的临床效果已在临床中得到初步验证。一项1/2期临床研究显示，mobocertinib达到28%的确认ORR，中位缓解持续时间（DoR）为17.5个月，中位无进展生存期（PFS）为7.3个月，疾病控制率（DCR）达到78%。基于这项研究结果，FDA已授予该药优先审评资格。

7、拜耳：硫酸larotrectinib胶囊/口服溶液

作用机制：TRK抑制剂

适应症：携带NTRK融合基因的实体瘤

Larotrectinib是一款新具备高度特异性的口服TRK抑制剂。据悉，它是一款从早期开发时期开始就针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药，属于“不限癌种”疗法。该药已获FDA批准上市，用于治疗携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，不需考虑癌症的发生区域。

2021年5月，硫酸larotrectinib口服溶液和硫酸larotrectinib胶囊的上市申请被CDE纳入优先审评，拟开发用于治疗携带NTRK融合基因的实体瘤成人和儿童患者，包括患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意治疗方案选择的患者。

8、辉瑞（Pfizer）：lorlatinib片

作用机制：第三代ALK抑制剂

适应症：非小细胞肺癌

Lorlatinib是一款第三代ALK抑制剂，它在携带ALK重排的临床前肺癌模型中显示出高度活性，专门被开发用于抑制对其他ALK抑制剂耐药的ALK基因突变，并可穿过血脑屏障，治疗脑转移瘤。该药已在美国获批治疗不同类型的ALK阳性转移性NSCLC患者。

2021年7月，lorlatinib片的上市申请获得CDE受理并被纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过一种或多种ALK酪氨酸激酶抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。

9、信达生物：pemigatinib片

作用机制：FGFR抑制剂

适应症：胆管癌

Pemigatinib是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，由Incyte公司和信达生物共同开发，信达生物负责其在大中华区的商业化。7月12日，该药的上市申请被CDE纳入优先审评，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

该药本次提交的上市申请是基于一项开放性、单臂、多中心的2期研究。该研究显示：患者的客观缓解率为37%，中位缓解持续时间为8.08个月，中位无进展生存期为7.03个月，且具有良好的耐受性。

10、协和麒麟（Kyowa Hakko Kirin）：莫格利珠单抗注射液

作用机制：CCR4抗体

适应症：皮肤T细胞淋巴瘤

莫格利珠单抗（mogamulizumab，KW-0761）是协和麒麟开发的一款人源化CC趋化因子受体4（CCR4）单克隆抗体。CCR4蛋白是在恶性血液疾病患者体内的淋巴细胞表面频繁表达的一种蛋白，也表达于皮肤T细胞淋巴瘤患者体内。

2021年7月，CDE受理了莫格利珠单抗的上市申请，并将其纳入优先审评。该药本次申请的适应症为“既往接受过至少一次全身性治疗的蕈样肉芽肿（MF）或Sézary综合征（塞扎里综合症，SS）成人患者的治疗”，这是两类常见的皮肤T细胞淋巴瘤。

11、基石药业：艾伏尼布片

作用机制：IDH1抑制剂

适应症：急性髓系白血病（AML）

艾伏尼布最初由Agios Pharmaceuticals开发，它是一种强效、高选择性口服“first-in-class”IDH1抑制剂，基石药业拥有该产品在大中华区和新加坡的临床开发与商业化权益。该药已获得FDA批准上市，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者、年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者。

2021年7月，艾伏尼布片的上市申请获得CDE受理，并被纳入优先审评，拟开发用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性AML患者。一项名为CS3010-101的研究显示，在携带IDH1突变的中国复发或难治性AML患者中，艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性，且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。

除了上述新药，还有4进口抗癌新药上市申请也于今年被CDE纳入优先审评，并已获批上市，它们分别是基石药业申报的普拉替尼胶囊、济煜医药申报的磷酸索尼德吉胶囊、罗氏的贝伐珠单抗注射液、以及阿斯利康的奥拉帕利片。限于篇幅，本文不再一一介绍。希望其它11款抗癌新药也早日获批，为患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心. Retrieved July 27，2021, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21

[2]各公司官方新闻稿、公告等公开资料

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