诺华治疗晚期乳腺癌药Piqray®（Alpelisib）日前在海南博鳌超级医院开出处方，国内患者可全球同步获益于创新药物。作为全球首个、目前海外唯一获批用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、PIK3CA突变晚期乳腺癌的口服药品，诺华Alpelisib获准在海南先行区特定医疗机构应用于临床急需，填补了国内在这一领域的空白，为急需治疗的患者带来希望。

Alpelisib是首款针对HR+/HER2-、PIK3CA突变的晚期乳腺癌的药物，为口服小分子α特异性I类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的能力，并具有抑制细胞增殖作用。

据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020 年全球最新癌症数据，全球乳腺癌新发病例高达 226 万例，超过肺癌的 220 万例，乳腺癌取代肺癌成为全球第一大癌种。在中国，乳腺癌是女性群体发病率最高的肿瘤，其中70%的患者是HR+/HER2-的乳腺癌，而PIK3CA是HR+/HER2-亚型乳腺癌中最常见的突变基因之一。

中国研究数据显示，HR+/HER2-乳腺癌患者中有49.3%伴有PIK3CA的突变。同时，众多基础与临床研究均提示PIK3CA突变与致癌通路PI3K/AKT/mTOR激活有关，会导致该通路异常激活进而刺激肿瘤的增殖、转移和侵袭，并且与治疗应答不佳、预后不良、或内分泌治疗耐药相关，从而使治疗更具挑战性。

十多年来，国内外一直致力于开发针对PI3K信号通路的药物，但多集中在血液肿瘤、淋巴瘤等。直到2019年5月，美国FDA批准诺华Alpelisib与氟维司群联合治疗应用于内分泌治疗期间或治疗后出现疾病进展的HR+/HER2-、PIK3CA突变的晚期乳腺癌的绝经后女性和男性患者，打开了PI3K抑制剂在实体瘤应用的大门。此后，Alpelisib快速获得了加拿大、欧盟等四十多个国家和地区相同适应症的获批。