改良微生物疗法获得临床概念验证 治疗遗传代谢病

时间:2021-09-27 10:21:04   来源 网络   作者:网络

近日,Synlogic公司宣布,其利用合成生物学改造的微生物疗法SYNB1618和SYNB1934,在治疗苯丙酮尿症(PKU)患者的2期临床试验中获得积极结果,患者血浆中的苯丙氨酸水平获得具有临床意义的下降。新闻稿指出,这一结果是对使用合成生物学改造微生物作为“活疗法”的概念验证。

苯丙酮尿症是一种遗传代谢疾病,患儿由于无法降解很多食物中存在的苯丙氨酸,导致血液中苯丙氨酸的水平过高,产生毒性,会造成严重的神经和神经心理问题。由于这些症状非常严重,很多国家婴儿出生时就需要接受筛查,确保尽早确诊和接受治疗。

Synlogic公司由著名合成生物学专家卢冠达(Timothy Lu)博士联合创建,该公司的SYNB1618和SYNB1934是两种利用合成生物学改造的细菌菌株,具有降解苯丙氨酸的能力。它们在一日三餐时伴随食物服用,旨在降低苯丙酮尿症患者体内的苯丙氨酸水平。

2期临床试验结果显示,接受SYNB1618治疗(剂量为1e12活细菌)的患者在14天时空腹血浆苯丙氨酸水平降低20%,停止治疗后,苯丙氨酸水平反弹,显示了SYNB1618的治疗效果。

▲SYNB1618降低苯丙氨酸水平的效果(图片来源:Synlogic公司官网)

SYNB1934是从SYNB1618演化出的改良菌株,具有更强降解苯丙氨酸的能力。1期临床试验的结果显示,SYNB1934能够剂量依赖性提高血浆中苯丙氨酸降解产物反式肉桂酸(TCA)的水平。基于对苯丙氨酸降解生物标志物的测量,SYNB1934的活性是SYNB1618的两倍。

图片来源:Synlogic公司官网

参考资料:

[1] Synlogic Announces Positive Phase 2 Data Demonstrating Reduction in Plasma Phenylalanine Levels in Patients with Phenylketonuria. Retrieved September 24, 2021, from https://investor.synlogictx.com/news-releases/news-release-details/synlogic-announces-positive-phase-2-data-demonstrating-reduction

[2] Phenylketonuria Clinical Program Update 20 September 2021. Retrieved September 24, 2021, from https://assets.main.pro2.maf.wdc.west.com/fa0c96811bf64378a5a01a10915afdf3/PKU_Clinical_Program_Update_09_20_2021.pdf

(原文有删减)

来源:新浪医药。

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