基因疗法是当今最前沿的技术之一，在治疗肿瘤、遗传性疾病、代谢疾病，预防性传染病等方面不断取得突破性进展。其中，小核酸药物是目前发展最为迅猛的基因疗法之一，正在成为新药研发第三次浪潮中的佼佼者。