Vemurafenib（维莫非尼）是一种口服的BRAF抑制剂，已在复发性/难治性（R/R）毛细胞白血病（HCL）中展现出了高缓解率。但是，目前关于采用Vemurafenib再治疗的长期预后和缓解情况仍知之甚少。

本研究是一项单臂的2期临床试验，评估了36位 R/R HCL 患者采用Vemurafenib治疗的长期预后和安全性。

中位随访了40个月，最佳总缓解率为86%，包括33%的完全缓解和53%的部分缓解。31位缓解患者中有21位（68%）经历了复发，中位无无复发生存率为19个月（范围：12.5-53.9个月）。获得完全缓解和部分缓解的患者的无复发生存期无显著差异。

研究结果总结示意图

21位复发患者中有14位（67%）接受了Vemurafenib再治疗，86%的患者获得完全血液学缓解。两位患者获得了对Vemurafenib的耐药性，分别出现了新发KRAS和CDKN2A突变。12位接受Vemurafenib再治疗的患者中有6位（50%）经历了另一次复发，中位无进展生存期是12.7个月。4年总生存率为82%，Vemurafenib初始治疗1年内复发的患者的总生存期明显更短。较高的累积剂量或较长的治疗时间并不会延长缓解的持续时间。

除了一例3级皮疹和一例3级发热/肺炎外，再治疗队列中所有不良事件均为1/2级。

综上，该研究结果显示，Vemurafenib再治疗对于复发性/难治性毛细胞白血病患者而言是安全且有效的一项选择。

原始出处：

Shivani Handa, et al. Long-term outcomes in patients with relapsed or refractory hairy cell leukemia treated with vemurafenib monotherapy. Blood (2022) 140 (25): 2663–2671. https://doi.org/10.1182/blood.2022016183