系统性硬化症（SSc）是一种自身免疫性疾病，不仅会引起皮肤硬化，还会引起肺部、肾脏、胃肠道和心脏等器官的损害。造血干细胞移植（HSCT）是唯一能够维持SSc患者长期无药缓解的治疗方法，由于存在毒性风险，自体造血干细胞移植比异体造血干细胞移植更常进行。近日，发表于Mod Rheumatol的一项荟萃分析旨在评估HSCT治疗SSc患者的疗效和安全性。

研究人员进行了系统的文献回顾和荟萃分析。使用卡普兰-梅尔法比较了造血干细胞移植和静脉脉冲环磷酰胺之间的生存结果，并提供了病人层面的数据。此外，使用随机效应模型对造血干细胞移植的治疗相关死亡的发生率进行了汇总。

结果，在筛选的2091篇文章中，有22篇被纳入，包括3项随机对照试验和19项观察性研究。造血干细胞移植研究结果显示，皮肤厚度评分和肺功能有明显改善。尽管造血干细胞移植的治疗相关死亡人数高于静脉脉冲环磷酰胺，但Kaplan-Meier分析显示干移植后2年患者的存活率很高（log-rank，P = 0.004）。700名系统性硬化症患者的移植相关死亡的汇总发生率为6.30%（95%置信区间为4.21-8.38）。然而，在过去十年中，与治疗相关的死亡的估计发生率一直在减少。

综上所述，该研究结果表明，造血干细胞移植是治疗系统性硬化症的一种有效方法，但必须通过平衡风险来谨慎确定最佳的适应症。

 

原始出处：

Kana Higashitani, et al., Benefits and risks of haematopoietic stem cell transplantation for systemic sclerosis: A systematic review and meta-analysis. Mod Rheumatol. 2023 Mar 2;33(2):330-337. doi: 10.1093/mr/roac026IF: 2.862 Q4 .