全身性硬皮病（SSc），或硬皮病，是一种罕见、复杂的全身性自身免疫疾病，病因不明，以高发病率和死亡率为特征，通常由心肺并发症如间质性肺疾病和肺动脉高压引起。尽管在揭示SSc发病机制的途径方面取得了相当大的进展，临床试验中测试的治疗靶点数量不断增加，但仍然没有针对该疾病的治愈方法，尽管有一些提出的治疗可能限制特定器官的受累，从而减缓疾病的自然历程。

最近研究的一个特定重点是解决全球管理SSc相关的间质性肺疾病方面的众多未满足需求，包括其发病机制、早期诊断、患者风险分层、适当的治疗方案和治疗反应监测，以及进展和进展以及预测进展和死亡的定义。更精细的患者分层，基于临床特征、分子特征的确定，识别具有不同临床轨迹的亚群体，以及为未来临床试验制定结果评估措施，也可以改善治疗管理策略，有助于避免与肺受累相关的不良结果。

要点：

1. 全身性硬皮病（SSc）是一种罕见的全身性自身免疫疾病，具有高度的临床多样性，其中间质性肺疾病（ILD）是导致患者发病率和死亡率升高的主要原因之一。

2. 尽管在了解发病机制和临床定义方面取得了许多进展，但SSc-ILD的管理仍然存在多个未满足的需求。

3. 发现新的治疗靶点以及特定的诊断和预后标志物将有助于优化SSc-ILD的管理。

4. 通过临床特征和分子特征对患者进行分层，识别具有明显不同临床轨迹的亚群体，以及在临床试验中引入结果评估措施，也可以改善SSc-ILD的管理。

SSc是一种罕见、高度多样化的全身性自身免疫疾病，伴随高死亡率。ILD是导致SSc患者患病和死亡的主要原因之一。早期诊断和治疗SSc-ILD，结合系统管理和严格监测治疗反应，具有极高的重要性。需要验证的诊断和预后标志物来识别和分层SSc-ILD风险患者以及ILD的进展。正在努力定义患者的概况，考虑ILD的特定病理表型、疾病发病时间和标准化的临床测量核心集，还需要进行良好设计的临床试验，以确定哪些患者应该早期和积极地接受新老药物治疗，以避免与肺受累相关的不良结果。

原始出处：

Liakouli V, Ciancio A, Del Galdo F, Giacomelli R, Ciccia F. Systemic sclerosis interstitial lung disease: unmet needs and potential solutions. Nat Rev Rheumatol. 2023 Nov 3. doi: 10.1038/s41584-023-01044-x. Epub ahead of print. PMID: 37923862.