近年来，越来越多的基因疗法走向临床，给许多遗传病、癌症等患者带来治愈的希望。其中AAV基因疗法正处于前所未有的加速状态。据Clinical Trials.Gov数据显示，进行中的AAV基因治疗药物临床研究有300多个，登记的研究中大部分为研究者或学术机构发起的临床研究(investigator-initiatedclini-cal trial，IIT)。从总体数量分析，除了以药品注册为目的的临床研究之外，由研究者发起的各类研究已开始占有越来越重要的地位。

对于基因治疗而言，动物实验的数据无法直接平移到人体试验，现有IIT研究作为注册临床研究的补充，对于降低企业研发的失败率具有非常重要的意义。研究者发起的临床研究与制药企业发起的临床研究并行，互为补充，不断探索和研究更多更好的治疗方案，获得更加充分和科学的研究数据，从而更好地推进药物研究的深度和广度。

然而我国对研究者发起的临床研究的认识和监管工作刚刚起步，目前不同医院、不同地区对于开展IIT研究的要求不一致，主要体现在对CMC研究和非临床研究的数据要求等级不同，以及IIT研究的审评审批及过程监管的标准不一致，这对于激发国内研究者开展临床研究的热情和基因治疗药物IIT研究的开展都是极为不利的。

对此，北京昭衍生物技术有限公司质量分析总监王玲将做客昭衍·讲堂，介绍AAV基因治疗疗法的最新研究进展、国内外对于IIT临床研究的法规指南和监管现状，并结合本公司在基因治疗IIT研究中AAV药物的CMC经验，梳理IIT研究中AAV基因治疗药物的生产与质控策略，希望能为AAV基因治疗药物快速进入IIT研究提供一些参考。欢迎从事本领域的专家学者一同参与讨论!