监测可检测的残留病灶(MRD)可提供核磷蛋白1突变(NPM1^mut)型急性髓系白血病(AML)患者的预后信息，是临床试验中评估治疗效果的有力工具。

Silke等人通过定量逆转录PCR反应(RT-PCR)检测NPM1^mut转录本水平(TLs)，并评估NPM1^mut MRD对预后的影响，以及吉妥单抗(GO)对参与AMLSG 09-09随机试验的NPM1^mut AML患者的NPM1mut转录本水平和累积复发率(CIR)的影响。

研究人员共分析了469例患者的3733份骨髓(BM)样本和3793份外周血(PB)样本。

NPM1突变型转录水平降低对2个诱导疗程后的累积复发率的影响

治疗2个周期和治疗结束（EOT）后，骨髓和外周血中NPM1^mut的转录水水平降低≥3log10和MRD阴性与低CIR率显著相关(P<0.05)。

治疗后NPM1突变型MRD阴性对CIR的影响

在多变量分析中，BM和PB样本MRD阳性始终都是预后较差的因素。就治疗效果而言，在所有治疗周期中，GO组中的NPM1^mut的中位转录水平显著降低，导致EOT时MRD阴性患者的比例明显增加(56% vs 41%；P=0.01)。

两个治疗组MRD持续阳性患者的CIR

MRD阳性患者加用GO治疗2个周期后，NPM1^mut的转录水平明显降低，导致CIR率随之显著降低(4年CIR：29.3% vs 45.7%，P=0.009)。

总而言之，在NPM1^mut AML的强化化疗中加入吉妥单抗后，在所有治疗周期中NPM1^mut的转录水平均显著减少，患者的复发率也随之显著降低。

原始出处：

Kapp-Schwoerer Silke,Weber Daniela,Corbacioglu Andrea et al. Impact of gemtuzumab ozogamicin on MRD and relapse risk in patients with NPM1-mutated AML: results from the AMLSG 09-09 trial.Blood, 2020, 136: 3041-3050.