抑制炎症和纤维化 FDA批准首款ROCK2抑制剂

时间:2021-07-18 13:35:24   来源 网络   作者:网络

近日,Kadmon公司宣布,美国FDA批准该公司的Rezurock(belumosudil)上市,用于治疗12岁以上的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者,这些患者已经接受过两种前期全身性治疗。新闻稿指出,Rezurock是FDA批准的首款ROCK2抑制剂,ROCK2介导的信号通路在调节炎症和纤维化反应中具有重要作用。

造血干细胞移植是治疗血液或骨髓癌症的常见手段。然而,在cGVHD患者中,移植的免疫细胞会攻击宿主的健康细胞,从而带来一系列严重的副作用。据估计,大约有30%-70%接受造血干细胞移植的患者会出现cGVHD症状,包括炎症反应和多器官组织纤维化。

作为一款ROCK2激酶抑制剂,belumosudil能通过减轻STAT3的磷酸化,加强STAT5的磷酸化,从而下调过度活化的T辅助细胞(Th17),并增强调节性T细胞(Treg)功能,进而重建免疫平衡。FDA此前授予belumosudil突破性疗法认定和孤儿药资格,用于治疗cGVHD患者。它的新药申请也获得了优先审评资格,并在FDA的实时肿瘤学审评(RTOR)和Orbis试点项目下进行审评。

▲Belumosudil作用机制图示(图片来源:参考资料[2])

FDA的批准是基于名为ROCKstar的随机,开放标签,多中心关键性临床试验的结果。总计65名患者接受了Rezurock的治疗,试验结果显示,Rezurock达到75%的总缓解率(ORR),完全缓解率为6%。出现首次缓解所需的中位时间为1.8个月。62%获得缓解的患者在缓解后至少12个月不需要使用新的全身性疗法。中位缓解持续时间(定义为首次缓解到出现疾病进展、死亡或需要使用新全身性治疗的时间)为1.9个月。

“Rezurock对上千名cGVHD患者来说是一种新的治疗模式。”哈佛大学医学院副教授Corey Cutler博士说,“它在多种类型的cGVHD患者中表现出强力和持久的缓解,并且具有良好的安全性和耐受性,让患者能够持续接受治疗,获得有意义的益处。”

参考资料:

[1] U.S. FDA Grants Full Approval of REZUROCK(TM) (belumosudil) for the Treatment of Patients with Chronic Graft-Versus-Host Disease (cGVHD). Retrieved July 16, 2021, from https://investors.kadmon.com/news-releases/news-release-details/us-fda-grants-full-approval-rezurocktm-belumosudil-treatment

[2] Kadmon Corporate Presentation. Retrieved July 16, 2021, from https://investors.kadmon.com/static-files/a9d862ce-b6cb-4cd6-b368-6182271b3d58

来源:新浪医药。

关注【药明康微信公众号

上一篇:从me-too到FIC的BTK抑制剂...

下一篇:837个 又一省发布三批退出医保药品名单...