对于新确诊的多发性骨髓瘤 (NDMM) 患者，来那度胺 (Len)是标准的、目前唯一获得许可的自体干细胞移植 (ASCT) 后的维持治疗。但对个体患者在ASCT后从来那度胺维持治疗中获益的预测仍然具有挑战性。本研究在NCRI骨髓瘤XI（MyXI）试验患者中探索了用于预后预测的扩展分子谱。

在MyXI试验中，患者被随机分至来那度胺维持组或ASCT后观察组，并均进行了t(4;14)、t(14;16)、t(14;20)、del(1p)、gain(1q) 和del(17p)的基因分析，同时计算了风险标志物的共发生情况。

携带不同风险基因的患者比例

在MyXI试验556位患者中，17%的为双打击MM (≥2个危险标志物)，32%的为单打击MM (1个危险标志物)，51%的为无危险标志物。单打击MM从来那度胺维持治疗中的PFS获益最大，特别是存在孤立性del(1p)、del(17p)和t(4;14)的患者，与观察组相比可使进展或死亡的风险分别降低约40倍 (HR 0.02; 95% CI: 0.002-0.24; P=0.0012)、10倍 (HR 0.1; 95% CI: 0.02-0.58; P=0.0095) 和7倍 (HR 0.14; 95% CI: 0.04-0.45; P=0.0009)。

不同高风险基因患者的无进展生存率

与观察组相比，来那度胺维持治疗组的PFS2（HR 0.27; 95% CI: 0.13-0.54; P=0.0002）和OS (HR 0.41; 95% CI: 0.18-0.93; P=0.03) 均显著改善；观察组和来那度胺维持组的中位PFS分别是10.9个月和57.3个月。存在孤立性gain(1q) 的患者没有从来那度胺维持治疗中获益，双打击MM患者的获益也有限。

综上，该研究通过扩展基因谱鉴定出了从来那度胺维持治疗中获得特殊益处的多发性骨髓瘤患者。

原始出处：

Aikaterini Panopoulou, et al. Optimizing the value of lenalidomide maintenance by genetic profiling - an analysis of 556 Myeloma XI trial patients. Blood blood.2022018339.