Cell：单碱基编辑技术，成功修复重症免疫缺陷的基因突变，恢复T细胞产生

时间：2023-03-26 21:04:52   热度：37.1℃   作者：网络

CD3δ重症联合免疫缺陷（CD3δ-SCID）是一种罕见且致命的遗传性免疫缺陷疾病，由CD3δ基因的C→T单碱基突变所致，这一突变导致终止密码子提前，CD3δ蛋白的翻译被提前终止，而CD3δ蛋白是血液干细胞正常发育为T细胞所必需的。

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