儿童肿瘤（发生在18岁以下患儿中的肿瘤）与成人肿瘤在发病机制、组织来源、驱动基因改变等方面存在较大差异，并最终导致儿童肿瘤的疾病类型、症状、治疗方案等与成人不同。与成人抗肿瘤药物的研发热度相比，儿童抗肿瘤药的研发明显不足，儿童肿瘤治疗领域存在更为迫切的临床需求。

在儿童抗肿瘤药物研发的实际工作中，存在临床研究难度大、研发周期长等问题。相较于成人，儿童临床试验挑战也更多：受试者招募入组困难；目标适应症人群基数小；受试者依从性差；临床方案设计难度更大；儿童认知能力受到年龄限制，临床试验知情同意过程困难，这些研发中的难点加剧了儿童抗肿瘤药物的严重匮乏。

为了对儿童抗肿瘤新药的临床研发提供思路和技术建议，3月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示发布《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》。小编收录全文如下，供专业人士参考使用。