基底细胞癌是最常见的人类恶性肿瘤，占所有非黑色素瘤皮肤癌的80%。虽然以局部扩散和低转移倾向为特征，并通过手术或放射治疗获得成功，但如果不治疗，它可能进展为晚期基底细胞癌(ABCC)，包括局部晚期(LABCC)和转移性BCC(MBCC)。新生基底细胞癌综合征，又称Gorlin Goltz综合征(G-G Syn)，是一种以多发性基底细胞癌和其他异常为特征的遗传性疾病。这种综合征中的基底细胞癌的表现与散发性基底细胞癌相同，很少转移。在LABCC中，肿瘤侵袭和破坏局部组织，由于生命功能的显著丧失、无法忍受的发病率和毁容，手术和放射治疗可能是不合适的。Vismodegib是一种小分子Hedgehog途径抑制剂，适用于手术后复发或患者不适合手术或放射治疗的mBCC或LABCC的治疗。

尽管来自Vismodegib的关键ERIVANCE试验的数据以及在一大批具有常规临床实践代表性的患者中评估vismodegib的使用情况的研究(vismodegib研究中的安全事件-STEVIE)显示，vismodegib对于LABCC和mBCC患者是一种安全有效的治疗选择，但仍然需要关于该药物实际使用的更多信息。通过这项回顾性队列研究，我们旨在回顾对LABCC患者的治疗，包括在我科接受vismodegib治疗的新生基底细胞癌综合征(又称G-G Syn)患者，重点是副作用的管理、结果的评估以及我们的研究结果与文献的比较。

方法：在这项回顾性队列研究中，我们分析了局部晚期基底细胞癌的基线特征、结果和与治疗相关的不良事件。从2012年11月至2021年1月，将患者分为两组：39例单侧或多发性基底细胞癌患者和7例G-G综合征患者。

结果：在100个月期间，46例患者被诊断为LABCC(26例)、多发性BCC(13例)和G-G Syn(7例)，均不适合手术或放疗。基线特征：LABCC+多BCC队列的中位年龄为72.8岁，G-G Syn队列的中位年龄为47.4岁。LABCC+多发性BCC的客观有效率为80%，G-G Syn队列的客观有效率为86%。LABCC+多发性基底细胞癌的疾病控制率(DCR)为95%，G-G Syn队列的疾病控制率为100%。LABCC和多BCC队列的中位治疗时间为9.9个月(1.5-43.1)，G-G Syn队列的中位治疗时间为19.5个月(3.6-94.1)。

LABCC或多个BCC队列中出现的不良事件多为1级或2级(96%)，仅4%为3级。G-G Syn队列中大部分不良事件也为1级或2级(87%)，13%为3级。结论：在斯洛文尼亚，Vismodegib对LABCC、多发性BCC和G-G Syn患者的DCR为95%~100%，具有显著的疗效。通过多学科方法和早期支持护理，TEAES得到了成功的缓解。

原始出处：

Mesti T,  Sever M,  Ocvirk J,Vismodegib in Locally Advanced Basal Cell Carcinoma in Slovenia.Dermatology 2023;239(1)