近日，拜耳宣布了阿柏西普8mg治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）关键临床试验PULSAR 96周结果。数据再次印证了阿柏西普8mg持续的视力改善，前所未有的将治疗间隔延长达24周，对比目前的标准治疗艾力雅^®（阿柏西普2mg）8周给药，其疗效和安全性相当。

在2年（96周）时，阿柏西普8mg联合组表明，71%患者达到≥16周的给药间隔，其中47%患者给药间隔≥20周，28%达到24周间隔。在两年结束时，达到≥12周给药间隔的患者比例仍然很高（两年时为88%，一年时为83%）。

“这些药物持久性的结果令人印象深刻，并证明了在第2个治疗年度阿柏西普8mg持续的疗效” 意大利乌迪内大学眼科主任、PULSAR主要研究者Paolo Lanzetta教授表示：“重要的是，阿柏西普8mg延长治疗间隔组患者的视力改善结果与艾力雅^®2mg组一致。”

“我为PULSAR为期两年的试验结果感到振奋，因为这有可能在未来减轻大多数nAMD患者的治疗负担。数据强调，与每 8 周给药 的艾力雅^®2 mg 相比， 阿柏西普8mg可提供更强更持久的疾病控制”  拜耳处方药事业部执行委员会成员兼全球研发负责人Christian Rommel表示：“如果获得监管机构的批准，这可能有助于提高患者依从性，从而改善患者预后。”

在基线随机分配到16周给药方案组的患者中，78%的患者在两年内达到≥16周给药间隔，53%达到≥20周给药间隔。阿柏西普8mg的注射次数在2年内显著减少了4.6次，2年时16周组的平均注射次数为8.2次，而艾力雅^®（阿柏西普2mg）8周给药组，注射次数为12.8次。

在PULSAR试验中，2年时阿柏西普8mg的安全性与艾力雅^®的已知安全性一致。阿柏西普 8mg组没有视网膜血管炎、闭塞性视网膜炎或眼内炎的病例。阿柏西普8mg组的眼内炎症发生率为1.3%，艾力雅^®（阿柏西普2mg）组为2.1%。与艾力雅^®（阿柏西普2mg）相比，两年内眼压增加率没有差异。

阿柏西普8mg 的PULSAR和PHOTO试验两年数据预计在2023 年举行的学术会上公布。

拜耳和Regeneron正在联合开发阿柏西普8 mg。Regeneron在美国拥有艾力雅^®（阿柏西普2 mg）和阿柏西普8mg的独家权利。拜耳已获得美国以外的独家营销权，两家公司平等分享艾力雅^®（阿柏西普2 mg）的销售利润。

拜耳已在欧洲和其他市场提交了阿柏西普8mg的上市申请。

关于 PULSAR 和PHOTON试验

PULSAR和PHOTON是双盲、阳性对照的关键性试验。两项试验均在全球多个中心进行，具有相似的研究设计和研究终点。nAMD的III期PULSAR研究和DME的II/III期PHOTON研究分别评估了在完成负荷期每月一次治疗后，阿柏西普8 mg 12周和16周给药方案对比艾力雅^®（阿柏西普2 mg）每8周一次给药方案的疗效和安全性，主要终点为第48周达到最佳矫正视力（BCVA）的非劣性改善。两年的数据标志着双盲研究（第96周）的结束，可以选择将治疗间隔延长至24周，并为患者提供可选的1年开放标签扩展至第156周。两项临床试验中的患者在基线时均被随机分配到三个不同的组。在这两项研究中，1164名患者接受了阿柏西普8 mg的治疗。从第16周开始，在严格的、临床相关的、以患者为中心的给药方案调整（DRM）标准下，对阿柏西普8 mg组的所有患者进行持续评估。第一年，如果符合疾病进展的DRM标准，阿柏西普8mg组患者给药间隔缩短至每8周一次，且此缩短的间隔不能再次延长直至研究的第二年。第二年，如果满足DRM标准，阿柏西普8mg组的患者可以缩短或延长给药间隔。艾力雅^®（阿柏西普2mg）组的所有患者在整个参与试验期间保持固定的8周给药方案。PULSAR试验的主要申办方为拜耳，PHOTON的主要申办方为Regeneron。

关于 nAMD

新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）是一种进展迅速的眼病，如果不及时治疗，可在短短三个月内导致视力丧失。nAMD是世界范围内不可逆失明和视力损害的主要原因之一。nAMD是一种老年性的疾病。当异常血管生长并在黄斑下导致液体渗透，就会影响到负责敏锐的中央视觉和精细视觉的黄斑区。渗透的液体会损坏黄斑区的结构并最终引起黄斑瘢痕化，从而导致视力丧失。全世界有1.96亿人患有AMD，预计到2040年这一数字将增至2. 88亿。大约10-15%的AMD患者会发展到nAMD类型。