急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和青少年的生存因为这些年来病因病理学的认知改变、化疗方案及其危险分层的改善，以及治疗支持的改善明显增加了。本研究旨在估计巴西肿瘤血液学治疗中心的总生存期(OS)和无事件生存期(EFS)，报告诊断时患者的主要临床-实验室特征，验证治疗相关不良反应的频率和主要死亡原因。

图1  GBTLI-99协议的总体方案

研究对2010年至2020年期间接受巴西儿童白血病治疗小组(GBTLI-99)方案治疗的ALL患者进行回顾性分析；对研究结果(复发、死亡、新肿瘤发生)的分析统一采用SPSS软件进行统计分析，当所有分析的p值均小于0.05时，认为p值具有统计学意义。

图2 本研究纳入的ALL患者的生存

图3 ALL患者在治疗期间出现不良事件和临床并发症的百分比

此次一共有109例患者纳入研究；中位年龄为5岁，男性略占优势。高危(HR)组66例，低危(LR)组43例。诊断5年后，OS为71.5%，EFS为65%。在OS和EFS中，HR组和LR组之间没有统计学差异，而白细胞计数与死亡结局有统计学意义(p=0.028)。感染死亡28例(25.6%)，占死亡原因的46.4%。在34名预后不佳(死亡和/或复发)的患者中，32名患者在诱导缓解结束时未进行微小残留疾病的研究，25名患者未进行染色体异常的研究。报告最多的并发症和治疗相关不良反应是肝转氨酶升高(85.9%)、气道感染(79.4%)、口腔黏膜炎(67.2%)、发热性中性粒细胞减少(64.4%)和腹泻(36.4%)。

总的来说，这项单中心经验发现，5年OS为71.5%，估计EFS为65%。统计学分析显示，HR组和LR组的OS或EFS无显著差异；传染病是死亡的主要原因。在这次队列中，OS和EFS的比率与之前在巴西的一些类似研究报告的比率相当，但低于在发达国家进行的比率。缺乏预后检查可能会干扰危险分层，从而可能会影响所见的结果。

原始出处：

Correa BT, Silva GSS, Mendes WJS, et al. Association of the clinical profile and overall survival of pediatric patients with acute lymphoblastic leukemia. Front Pediatr. 2023;11:1223889. Published 2023 Sep 7.