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武田药品工业株式会(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（“武田”）今天宣布，美国食品药品管理局(FDA)将优先审理该公司mobocertinib (TAK-788)的新药报批(NDA)，该药用于对表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变阳性（插入+）转移性非小细胞肺癌(mNSCLC)成人患者（经FDA核准的检测检出）的治疗。mobocertinib是首个专门设计用于选择性靶向作用于EGFR外显子20插入突变的口服药物。

武田肿瘤治疗领域部门主管Christopher Arendt表示：“EGFR外显子20插入+ mNSCLC患者面临巨大挑战，因为现有治疗选择收益有限，导致生存转归不良。我们很高兴距离mobocertinib成为先前接受过含铂化疗的伴EGFR外显子20插入的NSCLC患者的有效口服药物更近了一步，并期待与美国及全球各地的监管部门继续对话。”

mobocertinib的此次NDA主要依据是1/2期试验的结果，试验内容为评估口服mobocertinib对mNSCLC患者的安全性和有效性。此次报批进入了FDA的加速审批计划。审理在Orbis项目下进行，Orbis项目是FDA肿瘤卓越中心(OCE)的一项倡议，为国际合作伙伴间同步报批和审理肿瘤科产品提供了一个框架。

武田已针对美国患者设立扩点获药项目(EAP) (NCT04535557)，美国患者在NDA审理期间或有资格获得mobocertinib。有关武田EAP的进一步信息，请点击此处。

关于Mobocertinib (TAK-788)

Mobocertinib是一种在研、同类首创、酪氨酸激酶抑制剂(TKI)口服治疗药物，专门设计用于选择性靶向作用于表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入突变。2019年，mobocertinib获得美国FDA孤儿药认证，用于治疗伴HER2突变或EGFR突变（包括外显子20插入突变）的肺癌。2020年4月，mobocertinib获得FDA突破性治疗药物认证，用于含铂化疗期间或之后疾病进展的伴EGFR外显子20插入+转移性非小细胞肺癌(mNSCLC)患者。2020年10月，mobocertinib获得中国药品审评中心(CDE)突破性治疗药物认证，用于先前已接受过至少一种全身化疗的伴EGFR外显子20突变的局部晚期或转移性NSCLC患者。

关于该项1/2期试验

该项1/2期试验旨在评估口服mobocertinib在非小细胞肺癌(NSCLC)患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。该试验包括1期剂量递增试验（评估mobocertinib单药治疗和与化疗联合）、若干扩群队列以及伴表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入+转移性NSCLC (mNSCLC)患者中的一个延伸队列。

先前接受含铂治疗的群体有效性分析调查该项1/2期试验中接受含铂治疗并接受mobocertinib 160毫克每日一次治疗的114例EGFR 外显子20插入+ mNSCLC患者。

关于EGFR外显子20插入+ mNSCLC

非小细胞肺癌(NSCLC)是最常见的肺癌类型，据世界卫生组织数据，其占全球每年约180万例新诊断肺癌病例的约85%。表皮生长因子受体(EGFR)外显子20插入+转移性NSCLC (mNSCLC)占NSCLC患者的约1-2%，亚裔人群中较西方人群中更常见。该病预后比其他EGFR突变型差，因为目前FDA尚未核准靶向作用于EGFR外显子20插入的治疗药物，而现有EGFR TKI和化疗对这些患者的益处有限。

武田承诺继续EGFR外显子20插入+ mNSCLC领域的研发，以期为全世界每年约3万例（包括仅美国就有3,000例）获诊该病的患者提供一款靶向治疗选择。