Eltrombopag（EPAG）和romiplostim（ROM）是血小板生成素受体拮抗剂，前瞻性对照研究证实其对再生障碍性贫血（AA）有效，并分别于2017年和2019年在日本被授权用于治疗成人再生障碍性贫血患者。但是，到目前为止，还没有关于从ROM转为EPAG或反之在疗效或耐受性方面的潜在贡献的数据。本研究中，研究人员评估了10名患者的疗效和耐受性情况，研究结果已发表于Int J Hematol。

这10名患者对最大剂量的EPAG没有反应，然后改用ROM。所有10名患者都接受了最大剂量的ROM（20μg/kg/week）。在12个月的中位随访中，10名患者中有7名（70%）达到了中性粒细胞、红细胞或血小板反应，包括一名完全反应。在ROM治疗免疫性血小板减少症期间，没有患者出现血小板计数波动。的单变量分析显示，反应与疗效和人口统计学这两个因素都没有关联。没有患者因为不良事件而停止ROM治疗。

综上，尽管需要更多的患者和更长的随访期来证实该研究结果，但该研究结果显示了ROM对EPAG难治性AA患者的疗效。

 

原始出处：

 

Masataka Ise, et al., Romiplostim is effective for eltrombopag-refractory aplastic anemia: results of a retrospective study. Int J Hematol. 2020 Dec;112(6):787-794. doi: 10.1007/s12185-020-02971-1.