原发性免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的获得性免疫疾病，特征是血小板计数<100×10⁹/L和出血风险增加。ITP好发于两个年龄段的患者：儿童和老年人。在老年人中，ITP的发病率随着年龄的增长而进一步升高：60-75岁，发病率为1.94-4.62/10万人；>75岁，发病率为9.0/10万人。

但是，血小板生成素受体激动剂(TRA)在ITP老年患者中的有效性和安全性尚不清楚。ELDERLY-ITP-TRA研究是一项观察性回顾性研究，在384位60岁及以上的ITP患者中评估了TRA的反应性和换药、血栓/出血风险和停止治疗后的持续缓解(SROT)。

多因素分析与TRA治疗失败的风险因素

持续治疗3个月后，采用艾曲波帕（n=271）和罗米司亭（n=113）做一线治疗的患者分别有82.5%和74.3%的获得了缓解。中位随访了2.7年后，截止最后一次随访，仍有66.7%的患者处于缓解中。85位（22.2%）患者改用替代的TRA；虽然未观察到交叉毒性，但83.3%的耐药患者在换药后有所缓解。

18位患者共发生了34例重大血栓事件，其中3例为致命性的；10位患者共发生了14例重大出血，无致命性的；这两种不良事件分别与TRA治疗开始时的血栓病史（风险比[HR] 2.04，p=0.05）和血小板计数<20×109/L（HR 1.69, p=0.04）相关。15.6%的发生过血栓事件的存活患者复发血栓事件，除1例外，所有复发事件都是发生在TRA持续治疗期间（发生率 7.7/100人·年）。所有复发血栓事件都是发生在充分的抗血栓二级预防的缺席情况下。

在不同缓解状态下的患者停用TRA后的无治疗缓解期

62位（16.5%）缓解患者停用了TRA，其中53位（13.8%）在停药后维持缓解，这与患者停用TRA时是否是完全缓解相关。高龄（≥75岁，41.1%）与持续/急性期更频繁地开始应用TRA有关，但与缓解或血栓/出血风险无关 。

综上，TRA是ITP老年患者的一种有效疗法，且无致命性出血风险，相当一部分患者在停药后仍可保持持续缓解。此外，既往有血栓病史的患者需谨慎，应注意充分平衡好TRA干预治疗的风险和获益。

原始出处：

Francesca Palandri, et al. Real-world use of thrombopoietin receptor agonists in older patients with primary immune thrombocytopenia. Blood (2021) 138 (7): 571–583. https://doi.org/10.1182/blood.2021010735