Emicizumab 是一种双特异性单克隆抗体，可连接活化因子 (F) IX 和 FX，并维持 A 型血友病 (PwHA) 患者的止血。作为一种新型药物，由于抗药抗体 (ADA) 的发展，emicizumab 疗效丧失、先前耐受的患者中抑制剂复发的发生率以及从头抑制剂发展的风险等许多问题仍未得到解答。

现有一研究，目的为展示关于儿科 PwHA 中 emicizumab 预防不良事件的耐受性、副作用和结果的真实世界经验，收集了 2018 年 3 月至 2021 年 6 月期间在伯明翰儿童医院血友病综合护理中心接受 emicizumab 预防治疗的儿科患者的耐受性、依从性、不良事件和实验室结果的数据。

表1：患者的特征

表2：主要不良事件

这项研究的结果显示，在 52 名患者中，4 名出现轻微不良事件，2 名出现头痛，1 名出现腹痛和恶心，1 名出现注射部位反应。此外，四名患者出现了严重的不良事件，包括严重的头痛、大出血事件、ADAs 的发展和抑制剂的复发。由于不良事件，三名患者（队列的 5.7%）中止了 Emicizumab 预防。此外，一名患者因依从性差而停用 emicizumab。在队列中的 4 名患者中，之前未接受过治疗/接受过最低限度治疗的患者中没有报告任何不良事件。在队列中，12例患者暴露于rFVIII，包括11例以前从未使用过抑制剂的患者，以及1例既往有耐受抑制剂耐受史的患者。值得注意的是，这些患者在研究期间都没有出现抑制剂

这项研究是第一个报告在伊米珠单抗启动前既往滴度为阴性的儿科患者中抑制剂复发的研究之一。总的来说，研究表明，使用艾米珠单抗预防的真实经验的结果显示，艾米珠单抗在有和没有抑制剂的儿科PwHAs中是安全的，耐受性良好的。未来的研究对于评估艾美珠单抗使用对联合健康、ADA开发和FVIII抑制剂状态的长期安全性和结果至关重要。

原始出处：

Hassan, E, Jonathan, L, Jayashree, M. Real-world experience on the tolerability and safety of emicizumab prophylaxis in paediatric patients with severe haemophilia A with and without FVIII inhibitors. Haemophilia. 2021; 27: e698– e703. https://doi.org/10.1111/hae.14432