诺华周三表示，FDA 已批准其靶向 PCSK9 的 siRNA Leqvio（inclisiran）作为一种附加疗法，以帮助降低某些高危成人的胆固醇水平。该药物将于2022年 1 月初上市，适用于需要额外降低 LDL 胆固醇的杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 或临床动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 患者，但需要与他汀类药物联合使用。

诺华首席执行官 Vas Narasimhan 评论道：“Leqvio 是一种革命性的疗法，它是有史以来第一个获批的用于降低低密度脂蛋白胆固醇的基于 siRNA 的疗法”。

继去年最初被拒绝之后：

大约一年前，美国食品和药物管理局发布了一封完整的回复函，拒绝了Leqvio的上市申请，理由是第三方生产设施存在“未解决的”问题。诺华公司在今年夏天重新提交了 Leqvio 的申请。该公司表示，在重新提交的申请中，它把自己在奥地利的工厂列为最终成品的制造地点。

FDA 的决定是基于 ORION 临床开发计划的结果，包括 III 期 ORION-9、ORION-10 和 ORION-11 研究，相比于安慰剂，Leqvio 提供了高达 52% 的“有效和持续的”低密度脂蛋白胆固醇降低，尽管所有患者均接受了最大耐受他汀类药物治疗。该药物还具有与安慰剂相当的安全性，最常见的副作用是轻度至中度注射部位反应、关节疼痛、尿路感染、腹泻、胸冷、腿部或手臂疼痛以及呼吸急促。

Leqvio 通过皮下注射给药，三个月后进行第二次给药，此后每年继续治疗两次。欧洲药品管理局于去年 12 月对其进行了授权。同时，目前正在研究 Leqvio 对心血管结局的影响。

这家瑞士制药商于 2020 年 1 月以 97 亿美元收购 The Medicines Company的Leqvio。

 

原始出处：

https://firstwordpharma.com/story/5467933