近日，Ayvakyt 获得 CHMP 的积极意见，用于治疗患有晚期全身性肥大细胞增多症的成人。欧盟人用药品委员会 (CHMP) 采纳了一项积极意见，建议扩大 Ayvakytto 的适应症，包括用于治疗患有晚期系统性肥大细胞增多症 (ASM) 的成人患者，这些患者伴有血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症 (SM) 。

系统性肥大细胞增多症 (ASM) 是一种会导致身体内肥大细胞数量过多的疾病。ASM 也是一种罕见且使人衰弱的疾病，其特点是多器官系统受损、总体存活率降低和生活质量差。ASM有几种类型，其中侵袭性系统性肥大细胞增多症进展迅速，通常和器官损伤有关。系统性肥大细胞增多症 (SM) 由 KIT D816V 突变驱动。

CHMP 的意见将由欧盟委员会进行审查，预计将于 2022 年 4 月对申请作出最终决定。

曼海姆大学医学院骨髓增殖性肿瘤卓越中心的 Andreas Reiter 教授说：“欧洲各地的患者都在等待晚期系统性肥大细胞增多症的创新治疗方案。与 KIT D816V 突变的有效和选择性靶向相关的精准疗法带来了改变疾病进程和转变患者治疗方式的前景，从而在欧洲树立了新的治疗标准”。

AYVAKIT 是一种酪氨酸激酶抑制剂，靶向 PDGFRA 和 PDGFRA D842 突变体，以及多个 KIT 外显子 11、11/17 和 17 突变体。AYVAKIT 的其他靶点包括野生型 KIT、PDGFRB 和CSFR1。2020 年 1 月，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准 AYVAKIT 用于含有 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 D842V 突变）的胃肠道间质瘤 (GIST)。

原始出处：

https://www.pharmatimes.com/news/broadening_horizons_positive_chmp_opinion_for_expanding_ayvakyt_1387029