靶向治疗的出现增加了新确诊的复发性或难治性 (R/R) 急性髓系白血病（AML）患者的治疗选择。与单纯化疗相比，抑制FLT3激酶活性的药物 (单用或与化疗联合使用) 明显提高了AML患者的生存率和缓解率。

随机化的3期ADMIRAL试验对比了Gilteritinib和挽救化疗在FLT3突变阳性（+）的复发性或难治性AML患者中的疗效。在该试验中，受试患者被随机（2:1）分至Gilteritinib组（120 mg/天）或挽救化疗组。

ADMIRAL的初步分析显示，Gilteritinib相比挽救化疗可显著延长受试患者的总生存期（9.3个月 vs 5.6个月；死亡风险比[HR] 0.64，p<0.001）。

但是，ADMIRAL试验进行初步分析时的随访时间较短，限制了对长期预后的评估。因此，研究人员对ADMIRAL试验进行了延长随访，本文汇报了自初始分析后又随访了两年的疗效和安全性结果。

研究流程

截止本次分析时，中位随访了37.1个月，Gilteritinib组和挽救化疗组分别有203例（总人数247位）和97例（总人数124位）死亡；Gilteritinib组有16位患者仍在接受治疗。Gilteritinib组和挽救化疗组的中位总生存期分别是9.3个月和5.6个月（HR 0.665, p=0.0013）；两年预计生存率分别是20.6%和14.2%。

两组的总生存率

Gilteritinib组的两年累积复发率分别是75.7%，随访18个月后复发就较少发生。总体上，Gilteritinib组247位患者中有49位、挽救化疗组124位中有14位存活时间达到了两年及以上。Gilteritinib组有26位患者存活两年及以上且无复发；其中18位患者进行了造血干细胞移植（HSCT），16位在HST维持治疗后又开始了Gilteritinib治疗。

副作用

最常见的副作用是肝酶升高。

总而言之，Gilteritinib维持治疗可保持复发性/难治性AML患者获得持久的缓解，且具有稳定的安全性。该研究结果证实了延长Gilteritinib治疗是安全的，且与S挽救化疗相比具有更好的生存率。

原始出处：

Alexander E. Perl, et al. Follow-up of patients with R/R FLT3-mutation-positive AML treated with gilteritinib in the phase 3 ADMIRAL trial. Blood blood.2021011583. https://doi.org/10.1182/blood.2021011583