视网膜母细胞瘤（RB）是婴幼儿期最常见的眼内恶性肿瘤，早期诊断的儿童存活率几乎达到100%。World Journal of Pediatrics杂志发表了一项研究，收集2790名RB住院患者。回顾性筛选了他们的疾病特征，包括临床诊断、治疗和预后，以系统分析中国儿童RB的总生存期（OS）和发病状况。

研究人员收集北京同仁医院2005～2021年收治的2790例RB患者的临床资料，进行回顾性分析。治疗方案包括化疗、手术、放疗、超高剂量化疗联合外周血干细胞移植和其他眼内局部治疗。分析了年龄、性别、临床分型、患眼（单眼、双眼或三侧性RB）、家族史和生存预后。预后用总生存率表示，随访终止事件包括复发、死亡和生存状态。

结果显示，患者的中位年龄28.3个月（0.69个月-22岁），77.3%的病例≤3岁。3-6岁和>6岁年龄组分别占18.0%（501/2790）和4.7%（131/2890）。其中，两例儿童期发作的RB病例在13岁以上复发。单眼和双眼病变患者的中位年龄分别为31.4个月和20.4个月。

一个病例的临床数据缺失。2789例中，1.6%有明确家族史，左眼发生率为34.7%，右眼发生率为35.4%，双眼发生率为29.9%（835/2789）。特殊三侧性RB占0.6%（17/2789）。根据IIRC分组，A-C组占12.4%（451/3624），D-E组占67.1%。16.2%不属于任何特定组。大多数病例的主要症状是白色瞳孔，占66.5%，其次是斜视（12.8%）。

中位随访时间为59.7个月。左眼摘除率为71.3%（703/986），右眼摘除率为72.5%（702/968）。2552例获得了长期随访，237例没有按时返回医院进行随访。109名患者死亡，OS率为95.8%（2444/2552），死亡率为4.4%。

Kaplan-Meier生存分析显示，中位生存时间（MST）为125.92个月[95%CI=124.83-127.01]。Cox多变量生存分析显示，三侧性RB（P=0.017）、转移部位（P=0.001）和合并远处转移（P=0.001）是RB的独立预后因素。44例家族性RB的OS为93.2%（41/44），MST为80.62个月（95%CI=67.70-93.54）。

应综合判断治疗和眼球摘除的时机，避免因手术时间延迟而导致预后恶化。更重要的是，有必要推广和普及诊断和治疗技术，以进一步改善RB的预后。

原文出处：

Yi Zhang, Yi‑Zhuo Wang, Ji‑Tong Shi, et al, Clinical analysis of 2790 children with retinoblastoma: a single‑center experience in China, World Journal of Pediatrics, 2023, https://doi.org/10.1007/s12519-023-00719-5.