噬血细胞综合征（HLH)是一种罕见的系统性超炎症综合症，常作为风湿性疾病的并发症出现。HLH的发病机制涉及异常的免疫激活，可能导致多脏器衰竭并伴随高死亡率。Emapalumab是一种完全人源化的单克隆抗体，能够中和炎症细胞因子干扰素-γ，已被批准用于治疗原发性HLH。然而，关于Emapalumab在风湿性疾病相关HLH中的实际应用及疗效的真实世界数据较为匮乏。本研究旨在评估Emapalumab治疗风湿性疾病相关HLH的治疗模式、临床结局及其安全性。

本研究为一项回顾性医学记录审查研究，涉及33家美国医院的数据，时间范围为2018年11月20日至2021年10月31日。研究对象为在此期间接受过Emapalumab治疗的HLH患者，特别是风湿性疾病相关HLH患者。患者数据从Emapalumab治疗开始（索引日期）至研究结束（2021年12月31日）、数据终止或死亡日期进行分析。主要评估指标为Emapalumab治疗的起始时间、治疗持续时间、剂量方案及治疗原因（如难治性或复发性疾病）。次要评估指标包括患者的基本人口学特征、临床表现、实验室参数变化、激素剂量变化以及存活率。

在105名参与者中，15名（14.3%）为风湿性疾病相关HLH患者，其中9例（60%）为系统性幼年特发性关节炎（sJIA），1例为成人发作性Still病（AOSD）。风湿性疾病相关HLH患者的HLH诊断年龄中位数为5岁（范围0.9–39岁）。大部分患者（9/15；60.0%）在重症监护病房启动Emapalumab治疗，主要用于治疗难治性或复发性疾病（10/15；66.7%）。在Emapalumab治疗前后，大多数患者的实验室参数得到了稳定或正常化，包括绝对中性粒细胞计数、绝对淋巴细胞计数（13/14；92.9%）、趋化因子配体9（9/11；81.8%）、血小板和丙氨酸转氨酶（11/14；78.6%）。治疗期间，患者的糖皮质激素剂量减少了80%。从Emapalumab治疗开始的12个月内，患者的总生存率为86.7%。

根据医生评估或定义的实验室指标标准，患有风湿免疫性疾病相关的HLH（N = 15）患者首次实验室参数正常化的时间，以及sJIA/AOSD（N = 10）患者的亚组分析

Emapalumab治疗方案显著改善了风湿性疾病相关HLH患者的实验室参数，减少了糖皮质激素的使用，并且与低的疾病相关死亡率相关联，显示出该治疗在此类患者中的潜在益处。由于风湿性疾病相关HLH的高死亡率，早期识别并采用有效的治疗方案如Emapalumab对改善患者的预后具有重要意义。

原始出处：

Chandrakasan S, Allen CE, Bhatla D, Carter J, Chien M, Cooper R, Draper L, Eckstein OS, Hanna R, Hays JA, Hermiston ML, Hinson AP, Hobday PM, Isakoff MS, Jordan MB, Leiding JW, Modica R, Nakano TA, Oladapo A, Patel SA, Pednekar P, Riskalla M, Sarangi SN, Satwani P, Tandra A, Walkovich KJ, Yee JD, Zoref-Lorenz A, Behrens EM; REAL‐HLH investigators. Emapalumab Treatment in Patients With Rheumatologic Disease-Associated Hemophagocytic Lymphohistiocytosis in the United States: A Retrospective Medical Chart Review Study. Arthritis Rheumatol. 2025 Feb;77(2):226-238. doi: 10.1002/art.42985. Epub 2024 Nov 5. PMID: 39245963; PMCID: PMC11782109.