研究背景和目标：

肺动脉高压（PH）是一种罕见的，但在儿童中很严重的疾病。然而，PH主要在成人中进行评估。因此，治疗疗法尚未在儿科人群中得到充分的评估，而且是以 "非标签 "方式使用。本研究的目的是估计最常用的小儿PH疗法的副作用，并了解照顾PH患儿的家庭所承受的负担。

研究方法：

通过 "肺动脉高压患儿家庭 "Facebook群组在线招募参与者，并要求他们完成一份关于PH治疗的调查。

研究结果：

共有139名患有PH的儿童的父母完成了调查。几乎所有的儿童都使用了≥1种药物来治疗PH，其中52%使用了≥3种药物。使用Treprostinil、Selexipag和5型磷酸二酯酶（PDE5）抑制剂的人报告的平均副作用数量最高。最常见的副作用是皮肤潮红、头痛、鼻塞、关节/肌肉疼痛和恶心。在获得护理方面，81%的人旅行≥20英里，68%的人旅行≥60分钟来接受护理。

研究结论：

本研究发现采用了一系列的治疗组合来缓解儿童PH的症状，并有广泛的副作用。我们还发现照顾患有PH的儿童有很大的、看不见的经济、情感和时间上的负担。我们需要进一步研究，以了解这些副作用的临床意义，从而实现这些疗法的标示使用，而不是事后的标示外使用。

 

参考文献：

Nelson EJ, Cook E, Nelson S, Brown R, Pierce M, Seelos AB, Stickle H, Johansen M. Quantifying side effects and caregiver burdens of pediatric pulmonary hypertension therapies. BMC Pediatr. 2023 Jan 25;23(1):43. doi: 10.1186/s12887-023-03860-2. PMID: 36698086.