Nature Medicine:这种在研新药可增强多发性骨髓瘤移植的干细胞动员

时间:2023-04-20 10:14:36   热度:37.1℃   作者:网络

收集多发性骨髓瘤患者自身的健康干细胞,储存并在高剂量化疗后重新输入,相对传统仅化疗的方式能改善总体生存率。这一方法称为自体干细胞移植(ASCT),其效果有赖于收集足够的造血干/祖细胞(HSPC)的能力,这些细胞通常来自血液。

G-CSF(一种蛋白质,在骨髓中辅助生产白细胞和干细胞)是动员造血干/祖细胞(HSPC)至血液中以供收集和储存的标准药剂,但尽管经过多日治疗,有40–50%的多发性骨髓瘤患者仍无法产生最优数量的干细胞以供自体移植。

Motixafortide是趋化因子受体CXCR4的一种选择性抑制剂,过去已在1期临床试验中表明它可以在健康人的循环血液中增加HSPC的丰富度。

2023年4月17日,圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员在 Nature Medicine 上发表了题为:Motixafortide and G-CSF to mobilize hematopoietic stem cells for autologous transplantation in multiple myeloma: a randomized phase 3 trial 的研究论文。

这项3期临床试验报告,在80名多发性骨髓瘤患者的90%成员中,注射一剂Motixafortide可以安全地动员最优数量的干细胞,以供收集和移植。这一方法或可改善多发性骨髓瘤患者的治疗结局。

作为一项多中心3期研究的一部分,研究团队在122名患有多发性骨髓瘤、正在自体干细胞移植前进行造血干/祖细胞(HSPC)动员的患者中,比较了以下二者的安全性和效果:结合Motixafortide和G-CSF,与结合安慰剂和G-CSF。

结果表明,Motixafortide+G-CSF是安全的,并且耐受良好,大多数治疗中出现的不良事件仅持续很短时间。一次Motixafortide+G-CSF治疗,有93%的多发性骨髓瘤患者(总共80人)为自体干细胞移植动员了最优数量的HSPC,相比之下,安慰剂+G-CSF中达到这一效果的患者为26%(共42人)。此外,论文作者认为Motixafortide+G-CSF很好地动员了更多初级HSPC,初级HSPC与自我更新和再生增强有关。

论文作者总结说,这些发现提出了一种新的HSPC动员方案,快速、安全且耐受良好,并有潜力极大改善收集HSPC以供干细胞移植的能力,以及其他基于HSPC的基因疗法。

原始出处:

Crees, Z.D., Rettig, M.P., Jayasinghe, R.G. et al. Motixafortide and G-CSF to mobilize hematopoietic stem cells for autologous transplantation in multiple myeloma: a randomized phase 3 trial. Nat Med 29, 869–879 (2023). https://doi.org/10.1038/s41591-023-02273-z.

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